近年来，我国持续释放政策红利，为罕见病治疗带来了前所未有的积极变化。在政策的大力推动下，罕见病治疗药物的上市数量大幅增加。这一成果得益于多方面政策支持，如加快罕见病药物审评审批速度，为药物上市开辟绿色通道；给予研发企业政策优惠和资金扶持，提高研发积极性等。更多的罕见病药物上市，意味着众多罕见病患者有了更多治疗的希望，能显著改善他们的生存质量，也体现出我国在保障罕见病患者权益、推动医疗健康事业全面发展进程中的坚定决心和积极担当。

国务院新闻办今天（6月14日）举行政策例行吹风会，国家卫生健康委、国家医保局、国家疾控局、国家药监局相关负责人介绍《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》有关情况。

国家药监局副局长黄果介绍，创新是推动医药产业高质量发展的关键因素。近年来，国家药监局通过深化药品审评审批制度改革，鼓励、引导和服务药品创新研发，不断完善标准、优化程序、提高效率、改进服务，持续释放加快“新药好药”上市的政策红利，一大批创新药、创新医疗器械获批上市。据统计，2022年至今近三年来，累计批准创新药品82个、创新医疗器械138个，仅今年前五个月已批准创新药品20个、创新医疗器械21个。

采取的主要措施包括：

在健全鼓励创新的机制方面，国家药监局针对重点产品，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，改进和加强沟通交流服务，让注册申请人夯实研究基础，准备好注册申报资料，“少走弯路”。同时，持续贯通“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”等四条快速通道，加速推进临床急需、重大疾病防治等新药的审评审批。

在服务临床用药需求方面，将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评的范围，鼓励以临床为导向，以患者为中心的药物研发。例如，大家比较关注的罕见病治疗药物，2022年批准3个，2023年批准45个，2024年前五个月已批准24个，罕见病治疗药物上市数量大幅增加。